中国科学家发现基因编辑RNA脱靶问题并进行优化

　　中新網上海6月11日電 (鄭瑩瑩)據中國科學院腦科學與智能技術卓越創新中心11日發佈的消息，中國科學傢最新發現瞭基因編輯RNA脫靶問題並進行優化，相關研究論文於北京時間6月10日深夜在線發表在國際學術期刊《自然》上。

　　該研究通過全轉錄組RNA測序發現DNA編輯工具單堿基編輯技術存在大量的RNA脫靶，首次獲得三種更高精度的單堿基編輯工具，推動基因編輯技術向更加安全、精準的方向發展，為其進入臨床治療提供理論基礎。

　　人體的2萬多個基因中，隻要一個有突變，就有可能出現遺傳病。中國科學院腦科學與智能技術卓越創新中心研究員楊輝介紹，現在全球有約7000種罕見病，占所有疾病的10%，這些罕見病涉及全球3億病人，總數非常大，但95%的罕見病沒有藥物，一旦發現終身伴隨。科學界嘗試用基因編輯技術去解決罕見病的難題。

　　基因編輯好比用“剪刀”對基因組中的特定DNA片段進行敲除、加入、替換等，其作用包括改良植物性狀、治療惡性疾病等。

　　單堿基編輯技術是一種高精度基因編輯技術，自2012年CRISPR/Cas9技術被發現以來，這項技術被寄予厚望。據介紹，單堿基編輯技術能夠實現非常高精度的目標打靶，因此相繼成為脊髓性肌營養不良、地中海貧血、血友病、視網膜黃斑變性、遺傳性耳聾等罕見病基因治療的熱門工具之一。

　　楊輝介紹，基因編輯應用於臨床的最大瓶頸是脫靶問題。所謂脫靶，就是本來修正這個基因，卻“未瞄準”而破壞瞭其他基因。脫靶會導致安全性問題，影響細胞正常功能，加大致癌風險等等。

　　楊輝團隊今年3月在《科學》雜志上發表文章說明單堿基編輯技術BE3存在全基因組范圍內的脫靶問題。

　　此次他受訪時透露，上次的研究發現給一些有風險的基因編輯踩下“剎車”，研究人員希望能發現問題，提升基因編輯的安全性。

　　“控制好基因編輯的發展速度很重要”，他說。

　　楊輝表示，未來基因編輯技術將不僅針對罕見病，也可應用於常見病。他希望這些研究能推動基因編輯的臨床轉化。(完)